Свържете се с нас

EU

#EAPM - Редки заболявания, лекарства сираци и развитие на ERN

ДЯЛ:

Публикуван

on

Ние използваме вашата регистрация, за да предоставяме съдържание по начини, по които сте се съгласили, и за да подобрим разбирането ни за вас. Можете да се отпишете по всяко време.

Европейският алианс за персонализирана медицина (EAPM) винаги се е застъпвал за равен достъп на пациентите до най-добрите налични грижи и лечения, а това повече от това важи за страдащите от редки болести., пише изпълнителният директор на EAPM Денис Хорган.

Регламент за лекарствата сираци, който ЕС прие в 2000, има помогна за разработването на подходящи лекарства за пациенти с редки заболявания, като повече от 150 от тях вече са на пазара.

Следователно, т.е.2020 ще бъде 20 годишнината от регламента, която беше и все още е насочена към гарантиране, че пациентите, страдащи от редки състояния, имат същото качество на лечение като всеки друг пациент.

Както се вижда, mусилията са все още се изисква да се насърчат и стимулират научните изследвания, за да се повишат съществуващите знания, което не е достатъчно близо до предизвикателствата.

Повече за редките заболявания

Смята се, че между 5,000-8,000 има отделни редки заболявания. Много от тях засягат деца, средното време за диагностициране е пет години, а 95% от страдащите все още нямат налична терапия.

Освен петте години, необходими за поставяне на диагноза, трябва да го направите средно седем лекарите да достигнат до правилна диагноза.

реклама

В Европа рядко заболяване или заболяване е такова, което засяга по-малко от един човек в 2,000. Много, но не всички, са ракови заболявания. Повечето са генетични.

Всички тези болести са отличителни, тъй като очевидно има ограничен брой пациенти с тях и често липсата на дългосрочни изследвания и следователно познания за тях.

Същоклиничните изпитвания са трудни за организиране с подгрупа на заболяване, разпределена в много страни.И накрая, много от лекарствата сираци са се провалили в офертите си за разрешение за пускане на пазара.

Очевидно dцените на килима обикновено високо, тъй като много време, пари и други ресурси трябва да отидат в научноизследователска и развойна дейност, Това тогава трябва да се балансира с необходимостта от възстановяване на инвестициите...някак си.

Европейският съюз заяви, че тези животозастрашаващи или хронично инвалидизиращи заболявания засягат толкова малко хора, че са необходими съвместни усилия за намаляване на броя на заболелите.

Ролята на данните 

Комисарят по здравеопазването и безопасността на храните Витенис Андрюкайтис отбеляза това има голямо количество данни за пациенти със специфични състояния, но това е разпръснати из Европа в различни региони на 600. Това са бази данни, които съдържат информация за пациенти със специфични състояния. 

В настоящия си вид наличните жизненоважни данни не се събират в целия ЕС и няма общи стандарти за анализ на вече наличната информация.

европейски Reference NМрежите са от жизненоважно значение за свързването на експертни центрове и професионалисти в различни страни с цел споделяне на знания и идентифициране на местата, където пациентите трябва да отидат, когато опитът им не е достъпен в тяхната страна.

Ясно е, че ЕС се нуждае насърчаване на повече изследвания в областта на редките болести,намлява оценка на настоящите практики за наблюдение на населението успоредно подкрепящи рядко-регистри за болести.

В същото време, на Европейска комисия е да приема съвместна оценка на съществуващото законодателство относно лекарствата за деца и редки болести.

 Подходът ще включва, първо, оценка ефективността на законодателството на ЕС, Това ще бъде постигнато чрез анализ на въздействието на стимулите фармацевтични иновации в тази област.

Второ, тя ще се опита да установи наличността и достъпността на съответен лекарства в Европейски съюз.

Приоритетът между пациентите и заинтересованите страни е да стегни се ефективна стратегия което ще позволи превода на ЕС, наред с оптималното използване на знания и Европейски референтни мрежи, насочени към постигане на целта на bдостъп до лечение за редки-пациенти с болест.

ERN - колко добре работят? 

Европейската комисия вече е разгледала как функционират ERN, само на няколко години. 

Отделно тези ERN бяха отчасти предмет на доклад от юни tЕвропейската сметна палата, Която отбележи, че друго законодателство на ЕС, а именно Директивата за трансграничното здравеопазване"улеснява по-тясното сътрудничество в редица области: по-специално трансграничния обмен на пациентиданни и достъп до здравни грижи за пациенти с редки заболявания". 

Съдът"Докладът отбелязва това "концепцията за европейските референтни мрежи за редки болести се подкрепя широко от заинтересованите страни от ЕС (пациентиорганизации, лекари и доставчици на здравни услуги)". 

Въпреки това, в доклада се посочва: „ТКомисията не е предоставила ясна визия за бъдещото си финансиране и как да ги развие и интегрира в националните здравни системи.

ERN бяха пуснати в 2017 за различни класове редки болести. Всеки получава 1 милиона финансиране за пет години от здравната програма на ЕС. 

Комисията също така финансира регистрите на пациентите и дейностите за подпомагане на ERN, както и разработването на ИТ инструменти, особено чрез Механизма за свързване на Европа.

Къде сме и къде трябва да бъдем

Много експерти са съгласни с това редки болести със сигурност сред най-убедителната причиназа подобряване сътрудничество в областта на здравеопазването в ЕСниво, независимо от компетентността на държавата членка в здравеопазването.

Понастоящем системата на достъп не е адаптирана към новата науканито пък има достатъчно стимул за research да отговарят медицински нужди. Това води до ситуация, в която системата, както е в момента, е не отговаря на нуждите на рядка болест пациенти. 

Със сигурност трябва да има по-голямо трансгранично сътрудничество, за да се извлече максимална полза от ERN, като се подобри връзки по-голям обмен на опит.

Когато става въпрос за лекарства за редки болести, tЕто го ясно праг в който момент пазарът е просто твърде малка за фармацевтичните компании оправдават инвестицията в НИРД. Този проблем трябва да бъде решен.

Европейската комисия е признал tпопитайте това е фундаментално за числата. Подходът на Комисията се основава на създаването на критична маса в ERN и предлагат стимули регламента за лекарствата сираци.

Изпълнителният директор на ЕС заяви, че incentives помагат за решаването на част от проблема, Общо казано, tстимулите са предоставили, казва, но Регламентът има нежелани последици като например изключително високи цени.

Интеграция и сътрудничество

Мнозина, включително тези на равнище ЕС, вярват, че tследващата стъпка трябва да се интегрират напълно ERN inкъм националното здраве грижа структури. Това WOULd намаляване на времето за диагностика. 

ERN също трябва да се трансформират в среда, която е от полза за научните изследвания.

Но за да направим това успешно, трябва да работим много по-добре заедно. Има силен аргумент, че cЕнтрализацията е добра за редките заболяванияи държави-членки трябва също да създадат точки за контакт за ERN.

Очевидно е, че има нужда от „продажби“, които да обяснят на националните здравни системи в Европа какви са добрите инструменти за ERN. За съжаление, за да направим продажбите по-трудни, syстъблата не са оперативно съвместими. Tнегов е въпрос, който спешно трябва да се обърне внимание. 

Сами по себе си, ERN няма да разрешат всичко. Така член sЧЛЕНКИ трябва да бъдат мотивирани да ги убедят да работят заедно.

Доказателствата от реалния свят също имат своята роля. Има изискване да има ясна визия и да има широки кохорти такива данни. 

Industry вярва, че е така готов да се изправи пред необходимостта да се движат напред по доказателствата от реалния свят и да бъдат фокусирани върху болестите. Но Европа трябва изграждане на експертиза- и за щастие това вече е в mДЪРЖАВИТЕЧЛЕНКИ. 

Но азnnovation без достъп пропуска точката, И, в крайна сметка, no пациентът трябва да остане без път, рядко заболяване или не.

Споделете тази статия:

EU Reporter публикува статии от различни външни източници, които изразяват широк спектър от гледни точки. Позициите, заети в тези статии, не са непременно тези на EU Reporter.
Тринидад и ТобагоПреди 3 часа

Санкциите на ЕС срещу застрахователните компании и риска от екологични бедствия

МолдоваПреди 18 часа

Конституционният съд на Молдова отмени забраната за опозиционни кандидати

Централна АзияПреди 1 дни

Aurora Minerals Group е заплетена в държавна корупция

Китай и ЕСПреди 2 дни

 La «fin de la croissance chinoise»? Non au conformisme aveugle

БизнесПреди 2 дни

Компаниите продължават да се радват на предимствата на 5G, докато Wipro и Nokia си сътрудничат

Бахамски островиПреди 3 дни

Бахамските острови подават правни становища относно изменението на климата до Международния съд

LifestyleПреди 4 дни

Трансформиране на вашата всекидневна: Поглед към бъдещето на развлекателните технологии

Хоризонт ЕвропаПреди 4 дни

Учените от Суонзи получиха безвъзмездна помощ от 480,000 XNUMX евро по Horizon Europe в подкрепа на нов проект за научни изследвания и иновации

Тенденции