Клинични изпитвания, HTA, сираци и педиатрични

Добър ден и добре дошли в актуализацията на Европейския алианс за персонализирана медицина (EAPM) – с истинско разтърсване в политиката на Обединеното кралство, доминиращо в заглавията, EAPM обръща мислите си относно това какво може да означава това в здравната сцена, както и развитието в ЕС политика, пише изпълнителният директор на EAPM д-р Денис Хорган.

HTA одобрение 

Експертите по оценка на здравните технологии се доближават до методологията, която да се използва за оценки в целия ЕС. Съвсем наскоро те представиха позиция как да изберат крайни точки за клинични изпитвания на нова терапия. Morning Health Care се свърза с екипа на EUCOPE, европейското лоби на биотехнологичните предприемачи, за да научи техните мисли относно този последен проект.

Да решите какво да измервате при тестване на нова терапия не е малко решение. Трябва ли да е мярка за симптомите или липсата на нужда от грижи? Трябва ли да е медицински биомаркер или резултат от изследването на пациента? И кога трябва да се измерват тези неща? Определянето на резултата от изпитването не само влияе върху начина, по който регулаторът ще прецени колко добре работи даден продукт в сравнение с рисковете, но и дали може да докаже, че добавя полза към съществуващия набор от грижи.

Клиничните изпитвания резултати (крайни точки) проект на ръководство определя кога да се избере един резултат пред друг и кой трябва да го докладва. Например, те могат да бъдат докладвани от лекар или с помощта на диагностика, или могат да бъдат докладвани от самите пациенти.

Страните имат срок до 1 ноември да коментират проекта. Това е и последният документ, който ще бъде включен в методологията за ОЗТ в ЕС. Очаква се EUnetHTA да състави финализираната методология към края на годината.

Комисията обмисля промени в правилата за лекарствата за редки болести

Остават седмици преди Комисията да публикува своите законодателни предложения, а членовете на парламентарната комисия ITRE са разделени относно това как да осигурят бъдещето на най-интензивния изследователски сектор в Европа

Със законодателните предложения, които трябва да бъдат публикувани преди края на годината, докладчикът на Европейския парламент остава в противоречие с колегите си от комисията по промишленост и изследвания, ITRE, относно посоката на новата фармацевтична стратегия на ЕС.

Въпросът е основното разделение между членовете на ЕП, които вярват, че при подходящи стимули, фармацевтичните компании ще инвестират в научноизследователска и развойна дейност, насърчавайки своята глобална конкурентоспособност и облагодетелствайки Европа като цяло, и членовете на ЕП, които вярват, че по-големите печалби е по-вероятно да отидат при акционерите, отколкото в научни изследвания .

Документ, публикуван от EAPM по този въпрос, е достъпен тук: Да се ​​уверим, че стимулите за сираци са в правилната посока в Европа.

Преглед на лекарства сираци

Съгласно настоящите правила на Комисията, лекарствата, които лекуват редки заболявания, се възползват от десетилетие пазарна изключителност. Това са две години повече от осемте години, дадени на други иновативни лекарства. Допълнителният бонус има за цел да стимулира разработването на лекарства, които могат да се използват само за лечение на малка популация пациенти.

С предстоящото преразглеждане е важно да разберете как условията на критериите за класификация влияят върху текущото развитие на лекарството. По отношение на разпространението, в рамките на ЕС е задължително това да се базира на цялата общност, а не само да се използват данни от няколко държави. Разпространението не е нещо, което може да бъде „измислено“ и се преразглежда в сътрудничество с експертни съвети, които се основават на текущи доказателства.

Тъй като разбирането на болестта и информацията за лекарството сирак стават достъпни, клиницистите са по-добре информирани и е по-вероятно да поставят диагноза за състоянието. Също така е възможно състоянието да бъде признато като подгрупа на по-разпространено заболяване, което премахва статута на сирак в ЕС. Всяко изчисление на разпространението трябва да се позовава на ръководството на EMA.

Медицинско състояние може да изглежда като очевиден термин, но в контекста на допустимостта като лекарство сирак, то трябва да се отличава със специфичен патофизиологичен профил и клинична прогноза. Основно съображение за определянето на лекарството сирак в ЕС е да не е подгрупа на по-разпространено заболяване.

Педиатрични медицински изделия в риск

Регламент, който влезе в сила през май миналата година с цел подобряване на надзора върху медицинските изделия, може да изложи на риск някои операции за деца и лечението на редки заболявания, разкриха нови изследвания.

Проучването на Trinity College Dublin, публикувано в Педиатрична кардиология, посочи, че медицинските изделия включват голямо разнообразие от технологии, които са оценени и одобрени в Европейския съюз (ЕС) съгласно ревизиран закон, който влезе в сила на 26 май 2021 г., известен като Регламент за медицинските изделия или MDR (EU 745 /2017 г.).

Има преходен период, който позволява продуктите, одобрени съгласно предишните правила, да продължат да се предлагат на пазара най-късно до 26 май 2024 г.

В резултат на поредица от непредвидени фактори има вероятност MDR да доведе до недостъпност на продуктите, с последващия риск от загуба на някои интервенции, които зависят от тях

Том Мелвин, доцент по регулаторни въпроси на медицинските устройства в колежа по медицина на Тринити, каза: „Наредбата за медицинските изделия влезе в сила през май 2021 г. с цел да замени предишните правила, действащи от 1990-те години на миналия век, и да подобри безопасността на медицинските изделия , в допълнение към подкрепата за въвеждането на иновативни технологии.“

Европейският парламент и Съветът подписаха Закона за цифровите услуги

Гласуването за одобрение на DSA от Съвета на министрите във вторник следва по-ранното одобрение на законодателството от евродепутатите. Новите закони (312 страници / 686 KB PDF, толкова много четене...) определят обширни изисквания към онлайн посредниците относно начина, по който модерират публикуваното съдържание и контролират търгуваните стоки и услуги на своите платформи. DSA ще влезе в сила само 20 дни след публикуването му в Официален вестник на ЕС. 

Все още не е определена дата за публикуване. Датата 19 октомври беше определена за подписването на DSA от председателя на Европейския парламент и председателя на Съвета. Публикуването в Официален вестник на ЕС ще последва на следваща дата.

Out-Law очаква, че DSA ще влезе в сила някъде в средата на ноември. 

Точната дата ще бъде от особен интерес за онлайн платформите, тъй като докато повечето от разпоредбите на DSA няма да влязат в сила, докато DSA не е в сила 15 месеца, някои от новите правила ще влязат в сила незабавно – включително задълженията за докладване, които ще има отношение към това дали тези платформи се считат за „много големи онлайн платформи“ и следователно подлежат на най-строгите изисквания на DSA или не. Има тримесечен краен срок за изпълнение на задълженията за разкриване на информация.

Очаква се цените на ваксината срещу COVID да се повишат

През втората година от пандемията иРНК ваксините на Pfizer и Moderna до голяма степен царуват. В новите европейски споразумения за закупуване компаниите таксуват повече за своите дози.

Pfizer и Moderna повишиха цената на своите базирани на иРНК ваксини срещу COVID-19 в Европа, The Financial Times за първи път съобщено. Инжекцията на Pfizer ще струва 19.50 евро (23.15 долара) на доза съгласно ново споразумение за доставка, докато Moderna ще таксува 25.50 долара на доза в собственото си споразумение, според документите, с които вестникът е запознат.

Клиничните изпитвания в Обединеното кралство се провалят

Грижата за пациентите, NHS и икономическият растеж липсват в резултат на срива в броя на клиничните изпитвания в индустрията на Обединеното кралство, според последния годишен доклад за клинични изследвания от Асоциацията на британската фармацевтична индустрия (ABPI). 

Пандемията от COVID-19 ускори спада в клиничните изследвания на индустрията в късен етап в Обединеното кралство в сравнение с глобалните му колеги. Това трябва да предизвика тревога в NHS и в Whitehall, тъй като здравните лидери и политиците се стремят да подобрят грижите за пациентите и да осигурят дългосрочен икономически растеж. 

Докладът „Спасяване на достъпа на пациенти до индустриални клинични изпитвания в Обединеното кралство“ показва, че броят на индустриалните клинични изпитвания, започнати в Обединеното кралство на година, е намалял с 41% между 2017 г. и 2021 г., като проучванията за рак намаляват със същия марж.

Докладът също така показва, че между 2017 – 2021 г.:

• Броят на Фаза III промишлени изпитвания, започнати в Обединеното кралство – тези с лекарства, които са най-близо до пазара – е намалял с 48% между 2017 г. и 2021 г.
• Обединеното кралство падна надолу в глобалната класация за клинични изследвания в късен етап, падайки от 2-ро на 6-то място във фаза II изпитвания и от 4-то до 10-то място във фаза III изпитвания между 2017 г. и 2021 г. 
• Достъпът на пациенти до индустриални клинични изпитвания в мрежата за клинични изследвания на Националния институт за изследване на здравето и грижите (NIHR CRN) спадна от 50,112 28,193 на 2017 18 между 2021/22 и 44/XNUMX – спад от XNUMX%.

Тези открития сочат ясна и сериозна заплаха за дългосрочното бъдеще на индустриалните клинични изследвания в Обединеното кралство – и ползите, които те носят за пациентите, NHS и икономиката на Обединеното кралство.

Секторите на здравеопазването и грижите са в криза в Обединеното кралство

Политическият смут доминира в новините в Обединеното кралство през последните седмици. Затворената система за здравеопазване и грижи води до влошаване на достъпа и опита на хората от грижи според годишната оценка на Комисията за качество на грижите (CQC) за състоянието на здравеопазването и социалните грижи в Англия през последната година.

Тази година – въз основа на инспекционната дейност на CQC, информацията, получена от обществеността и тези, които предоставят грижи, заедно с други доказателства – оценката е, че системата за здравеопазване и грижи е блокирана и не може да работи ефективно.

Без да се предприемат действия сега, задържането на персонала ще продължи да намалява в здравеопазването и грижите, увеличавайки натиска в цялата система и водещо до по-лоши резултати за хората. Услугите ще бъдат допълнително разтегнати и хората ще бъдат изложени на по-голям риск от увреждане, докато персоналът се опитва да се справи с последствията от липсата на достъп до обществени услуги, включително социални грижи за възрастни. Това ще бъде особено видимо в райони с по-високи икономически лишения, където достъпът до грижи извън болниците е под най-голям натиск. В допълнение към повишения риск от увреждане на хората, повече хора ще бъдат принудени да напуснат пазара на труда поради лошо здраве или защото издържат членове на семейството си, които се нуждаят от грижи.

И това е всичко за сега от EAPM – бъдете в безопасност и здрави и се насладете на уикенда си.

Споделете тази статия: