Време е за промяна: Науката „се разви отвъд настоящата система за клинични изпитвания“

С Тони Mallett
Решаващ площ на работата, извършена от Европейски алианс за персонализираната медицина (ЕАРМ) опасения клинични изпитвания и достъпа на пациентите до тях.

Една от основните цели на EAPM е да се справи с по-широките въпроси на персонализираната медицина (PM) по отношение на клинични изпитвания, биобанки, споделяне на данни и други, като се насочи към инициативата на ЕС „Хоризонт 2020“.

В сегашния си Специализиран Лечение за Европа кампания Пациентите, известен като стъпки, той заявява, че Европа се нуждае от такава среда, която позволява на ранен достъп на пациентите до нови и ефикасни PM, и една нова форма на клинични изпитвания ще бъде от решаващо значение, за да acheiving това.

Според EAPM, движещи персонализирана медицина в следващата си фаза ще зависи от комплекс международно клинично изследване, включващо силно избрани групи от пациенти, събирането на човешки биологичен материал, както и използването на големи бази данни за биоинформатика.

Организацията твърди, че Европа се нуждае от по-различна форма на създаване, и класическия подход към клиничните изпитвания не може да улови тези данни адекватно. Днес, подгрупите от пациенти, които се идентифицират в рамките на широка категория на болестта чрез прогностични или прогностични биомаркери. Те трябва да бъдат валидирани на големи популации, така научни постижения в диагностично уточнение и стратификация трябва да бъде включена в проучвания.

От жизненоважно значение за успеха е по-голямото сътрудничество между много партньори - индустрия и академични среди, статистици и пациенти, но също така и регулаторни органи. Интелигентните, но стабилни методологии за клинични изследвания трябва да бъдат одобрени от регулаторите и платците, смята EAPM.

„Въпреки че в Европа може да няма чаено парти, със сигурност усещаме нуждата от промяна“, каза професор Луис Денис, директор на онкологичния център в Антверпен.

"Нашата система на здравни политики трябва да се промени, но някои от заинтересованите страни не се чувствам като смяна", добави той, като също така се призовава за по-голямо и по-добро европейско сътрудничество във фундаменталните научни изследвания.

Професор Денис беше подкрепено от директора на Европейската организация за изследвания и лечение на рак (EORTC), Denis Лакомб, който каза: "Всички заинтересовани страни трябва да напуснат зоната си на комфорт. Вървим за нови форми на клиничните изследвания за PM и на всички нас - това е фарма, академичните среди, платци, регулатори -. Нужда да се движи напред към нова форма на сътрудничество "

Лакомб добави: „Пациентите очакват терапевтично подобрение и ни питат - макар да имаме добри технологии - наистина ли им носим най-добрите нови лекарства? И ако се вгледаме в огледалото, факт е, че не използваме оптимално технологиите. "

"Трябва да има повече сътрудничество, нови модели ... и това означава, че ние трябва да мислят извън кутията", каза той.

Карл Solchenbach, Intel Director европейски Exascale Labs, качват на точката на сътрудничество от техническа гледна точка, като казва, че лицензирането на софтуер с отворен код ще улесни обмена на данни. Той добави, че Intel е работил в сферата на здравеопазването с високоскоростни компютри, за да помогне на изследователски процес данни много по-бързо. Това ще бъде феноменално бързо в бъдеще, добави той.

Ингрид Мейс от PricewaterhouseCoopers каза: „Научноизследователската и развойна дейност в бъдеще ще бъде насочена към пациента - къде е най-голямата нужда? Ще изградим повече знания и ще са необходими повече данни, което означава повече сътрудничество. Това сътрудничество не само ще бъде в рамките на здравното пространство, но ще включва и други доставчици на данни, като Google и Microsoft. "

Тя допълни, че: "Pharma ще трябва да се ангажират с платци и пациенти в много ранен етап, за да се разбере истинската стойност на това, което те се развиват. Акцентът ще бъде върху резултатите, клинична, здраве икономически и качество на резултатите от живота. Резултатите ще определят стойността на ново лечение и ще бъде новата валута. "

Louis Denis добавя, в бъдеще: "Трябва да се към пациентите и мулти-професионално, изследванията трябва да се доказва-базирани и съвест-базирани, не трябва да има рандомизирани проучвания, без вторични крайни точки на качеството на живот и ефикасността на разходите и ние трябва да се подобряване на производителността с една и съща сума пари. "

Едит Френой, от Европейската федерация на фармацевтичните индустрии и асоциации (EFPIA), добави, че: „Науката се разви отвъд сегашната система за изпитване - опитите са бавни, скъпи и негъвкави. В бъдеще големите изпитания може да са невъзможни, тъй като лечението става по-персонализирано и науката продължава да подобрява нашите знания. Това знание ще доведе до по-добри резултати, тъй като премахваме неотговарящите чрез стратификация. "

Според EAPM, правната рамка в Европа се нуждае от адаптиране прекалено, не само за да се позволи по-лесен достъп на по-малки групи от индивиди, но също така и да признае валидността на резултатите от проучвания много по-малък, отколкото на класически рандомизирано подход.

Той смята, че е необходимо да се гарантира регулаторна среда, която да отговаря на нуждите на всички заинтересовани страни, като същевременно се поддържа безопасността на пациентите, с краен резултат от осигуряването на развитие на лечение за пациентите.

И са необходими адекватни методологии и инфраструктури, които поддържат големи скринингови платформи, за да се гарантира качеството на научните изследвания и надеждността на доказателствата, казва организацията.

EAPM смята, че напредъкът често ще означава използването на нови технологии за улавяне на данни, въвеждане директен данни, и отговор в реално време, в цяла малки няколко изследователски центъра в няколко страни. По-ясно и по-хармонизирано регулиране ще бъде от съществено значение. И ще бъде необходима по-широка подкрепа, за да мултидисциплинарните научни изследвания, както и да се публично-частни партньорства.

Разширена хармонизация ще улесни процеса, той вярва, и да помогне за по-ниски разходи и административни тежести. А нова парадигма може да се въведе подход, основан на риска, и донесе транслационна наука и елементи на оценката на здравните технологии в клинични изпитвания, с по-голяма обществена подкрепа за проучвания.

EAPM е убеден, че развитието на PM изисква сложни международни клинични проучвания, включващи силно избрани групи от пациенти, събирането на човешки биологичен материал, както и използването на големи бази данни за биоинформатика.

Гръбнакът на клиничните изследвания в PM ще бъде биологично задвижва клинични проучвания, включващи силни транслационни изследвания компоненти, който използва състоянието на най-съвременните технологии, като биомаркери, получени от неинвазивна молекулярна образна диагностика.

Организацията смята, че много кандидати за лекарства отиват в клинично изпитване без подходящо разбиране и документиране на целевата биологията, което допринася отчасти за разясняване недостатъчност в по-късните етапи на разработване на лекарства и високия процент на износване. Също така, някои от терапевтични средства може да са били успешни, ако те са били тествани в групата на пациентите най-вероятно да се възползват от лекарството.

Днес тя казва, подгрупите от пациенти, които се идентифицират в рамките на категория широк заболяване. Но, тъй като биомаркерите и моделирането трябва да бъде потвърдена от големи популации, диагностично уточнение и стратификация зависи от успешното включване на научните постижения в клинични проучвания.

Иън Банкс, стол на пациента ECCO работна група, се съгласиха, че пациентите се нуждаят от достъп до по-добро познаване. Той каза: "Невъзможно е да се даде възможност на пациентите, освен ако те не могат да разберат информацията, която се дава на тях."

Банките се подкрепени от председателя на работната група на EAPM за научни изследвания, проф Улрик Ringborg, който се съгласи, че предаването на информация е от ключово значение за участието на пациентите в собствената им лечение.

И, по-широк план, евродепутат Петру Luhan каза: "Ние трябва да продължим да се справи с предизвикателствата на счупи бариерите и да се научим да говорим на един и същ език. В същото време, необходими са значителни усилия за образование и обучение, за да се гарантира, че знания и добри практики относно нови технологии и научни подходи са споделени.

"Нови открития няма да ни стават много далеч, ако не знае как да се справи с предизвикателството на генериране на знания и развиване на правилните инструменти", добави румънският политик.

"И това е също толкова вярно, когато става въпрос за посрещане на предизвикателствата на превода на нови знания за медицински приложения с пряка полза за пациентите, включително квалификациите и за утвърждаването на биомаркери и развиващите се нови проекти за клинични изпитвания", добави Luhan.

Стъпки ЕАРМ за 2014-2019:

• СТЪПКА 1: Осигуряване на регулаторна среда, която позволява на ранен достъп на пациентите до нови и ефикасни персонализирана медицина (PM)

• СТЪПКА 2: Увеличаването на научноизследователска и развойна дейност за PM, като същевременно се отчита стойността си

• СТЪПКА 3: Подобряване на образованието и обучението на здравните специалисти

• СТЪПКА 4: Подкрепа на нови подходи, за да се възстановят средствата и оценка HTA, необходима за достъп на пациентите до PM

• СТЪПКА 5: Повишаване на информираността и разбирането на PM

EAPM вярва, че постигането на тези цели ще се подобри качеството на живот на пациентите във всяка страна в Европа.

Тони Малет е журналист на свободна практика в Брюксел. [имейл защитен]

Споделете тази статия: