Напреднала терапия – европейска иновация във време на пост-COVID-19

Добър ден, здравни колеги и добре дошли в актуализацията на Европейския алианс за персонализирана медицина (EAPM) – със сигурност е зает за EAPM напоследък, с лекарствени продукти за усъвършенствана терапия (ATMPs), пише Изпълнителен директор на EAPM д-р Денис Хорган.

Лекарствени продукти за модерна терапия (ATMP)

EAPM наскоро публикува статия за лекарствените продукти за усъвършенствана терапия (ATMPs) – тя е създадена с група експерти и представлява гледната точка на EAPM по въпроса. Това е въпрос, който много се обсъжда на ниво ЕС - Испанският евродепутат Сузана Солис Перес (Renew Europe) каза, че интересът й към напредналата биотехнология и ATMP е дошъл естествено. Инженер по образование, тя прекара 18 години в частния сектор, преди да стане евродепутат.

Предстоящото преразглеждане на фармацевтичното законодателство е идеална възможност да се обърне внимание на сектора, каза евродепутатът: „Възможностите са огромни, но и предизвикателствата,“ Перес казах. 

Въпреки това, Европейската комисия не планира да променя клиничните критерии, използвани за класифициране на лечението като лекарствени продукти за напреднала терапия (ATMPs) в предстоящото си преразглеждане на законодателството за кръвта, тъканите и клетките, Анджей Рис, каза директорът по здравни системи и продукти в ГД SANTE. 

Говорейки на събитие, Рис каза, че се очаква предложение преди лятото. „Време е тази рамка да бъде актуализирана, така че тя да продължи да гарантира, че изискванията за безопасност и качество отразяват многото технологични разработки и новите рискове в областта на трансплантацията, трансфузионната медицина и асистираната репродукция“, каза служителят на Комисията в подготвеното си изявление.

Експертни панели на EAPM - Предстоящи предизвикателства!!

реклама

Въпреки уникалните възможности на тези технологии, има някои изключителни предизвикателства в регулаторни, научни, производствени и пазарни области, които все още възпрепятстват способността за реализиране на потенциала. Генните терапии показват редица специфични характеристики, предизвикващи сегашната парадигма на здравните системи. В момента те имат несигурни резултати. Те са „еднократни и еднократни лечения“, като единични лечения за хронично заболяване, за – в момента – само за ограничени популации и вероятно предлагащи променящо живота подобрение. 

Има многобройни предизвикателства, пред които е изправен секторът, което усложнява превода от изследвания към достъп на пациентите. Производителността на ATMP все още трябва да бъде оптимизирана. Генната терапия все още не е изпълнила напълно своите обещания за пациентите. Има научни, клинични разработки и регулаторни проблеми, които възпрепятстват развитието на сектора, включително неадекватно разбиране на начина, по който продуктите действат/реагират в тялото, необходимостта от стабилни и предвидими производствени процеси, които могат да произвеждат продукти, подходящи за пациента в или по индивидуализиран начин, или по начин на „много малка популация“, силна корелация между познаването на продукта и профила на безопасност и клиничната полза (включително RWD в пространството след одобрение) и способността за намаляване на разходите.

За разлика от иновациите с нови химически вещества или биологични продукти като антитела и ваксини, разработването на ATMP включва значителна научна и техническа несигурност, усложнена от ограничен опит с клинична и търговска употреба и трудности за МСП при достъпа до средства. 

Регулаторен

Законодателството еволюира в продължение на две десетилетия както за насърчаване на потенциала на сектора, така и за защита на обществеността. Основните правила на ЕС за фармацевтичните продукти, датиращи от 2001 г., бяха актуализирани, за да обхванат напредващата наука и технологии. Съгласно законодателството на ЕС стволовите клетки се категоризират като ATMP, когато тези клетки са подложени на значителна манипулация или се използват за различна основна функция. Те могат да бъдат продукти за соматично-клетъчна терапия или продукти с тъканно инженерство, в зависимост от това как действа лекарството в тялото.

Самите регулатори се сблъскват с трудности при вземането на решения. Оценката на EMA за алипогена последва продължителни обсъждания, в които досието беше разгледано и гласувано четири пъти, а конвенциите – ако не и правилата – уреждащи процедурите на EMA бяха почти изхвърлени от прозореца. EMA отхвърли одобрението си въпреки благоприятната препоръка от страна на специализираната комисия CAT, демонстрирайки необходимостта от изясняване на връзката между Комитета за модерни терапии (CAT) и Комитета за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) и от по-голямо признание, че много въпроси в регулаторното досие на ATMP изискват специфично разбиране на продуктите за генна и клетъчна терапия в допълнение към стабилни общи познания по въпросите на традиционната фармакология. Самите членове на CAT твърдят, че бързо развиващата се област на генната терапия се нуждае от интегриран подход. 

Също така да се отбележи…

ATMP заемат видно място в засиленото сътрудничество между ЕС и САЩ по отношение на лекарствата, като висши служители от Комисията, EMA и FDA признават „подобните регулаторни предизвикателства от двете страни на Атлантика“ и се съгласяват да насърчават ранните паралелни научни съвети и да засилят сътрудничеството относно общи научни подходи за регулиране 

Допълнителна помощ може да се появи под формата на (също забавен) регламент за клиничните изпитвания от 2014 г., което ще доведе до по-хармонизирани и по-бързи процеси за одобрение на клинични изпитвания. И по отношение на обществената подкрепа, въпреки сегашния сложен регулаторен режим, има баланс в полза, дори на генната терапия, макар и със значителна несигурност.

В рамките на производствения сектор нараства интересът към системната интеграция в производството и дистрибуцията, тъй като нараства убеждението, че добре дефинираните стратегии ще бъдат от решаващо значение за бъдещата стандартизация и оптимизиране на работния процес.

Други области на усъвършенствано изследване включват лекарства с малки молекули, които селективно контролират транслацията на иРНК в протеини, растителни микровезикули, съдържащи малки РНК при доставяне и помощ за устойчива терапия на рак, и разработване на следващото поколение генни терапии, технология CRISPR-Cas9 и проектирани екзозомни терапевтици.

Това ще бъде въпрос на ангажираност с EAPM и от интерес за нашите членове за останалата част от годината – и EAPM публикува статия, Раздвижване на здравеопазването с лекарствени продукти за модерна терапия: дискусия за политика, който е достъпен за четене, щракнете тук.  

И по други политически въпроси...

EMA и EUnetHTA публикуват работна програма за 2021-2023 г

EMA и предишната Европейска мрежа за оценка на здравните технологии (EUnetHTA), която беше създадена чрез последователни съвместни действия, последното от които приключи през май 2021 г., започнаха сътрудничеството си през 2010 г. въз основа на препоръки от Фармацевтичния форум на високо ниво1, с цел да използва синергията между регулаторната оценка и оценката на здравните технологии (HTA) по време на жизнения цикъл на лекарството. Първият работен план на EMA-EUnetHTA беше създаден за годините 2012-2015 и доклад за резултатите от тази съвместна работа беше публикуван през април 2016 г. Впоследствие беше договорен втори съвместен работен план за годините 2017-2021 и доклад беше публикуван в юни 2021 г. 

Парламентът дава окончателна зелена светлина на законопроекта за споделяне на данни

Законодателите одобриха сделката, която преговарящите от Парламента и Съвета сключиха през декември относно Закона за управление на данните, законопроект, който има за цел да стимулира икономиката на данните чрез регулиране на посредниците. Сделката беше одобрена с огромно мнозинство, 501 гласа "за", 12 "против" и 40 "въздържали се". DGA определя правилата за търговия с данни, включва по-малки участници в икономиката на данните и осигурява механизъм за повторно използване на данни от публичния сектор. „Нашата цел с DGA беше да поставим основата за икономика на данните, в която хората и бизнесът могат да се доверят. Само ако доверието и справедливостта са гарантирани, споделянето на данни може да процъфтява до пълния си потенциал и да стимулира нови бизнес модели и социални иновации“, Ангелика Ниблер , каза водещият преговарящ за Европейския парламент. 

Мистериозно огнище на хепатит

Най-малко едно дете е починало, след като се е разболяло от мистериозно огнище на остър хепатит, който е заразил деца в 10 европейски страни, потвърди Световната здравна организация (СЗО). Към 21 април е имало най-малко 169 случая с "неизвестен произход" по целия свят, съобщи СЗО. "Случаите са на възраст от един месец до 16 години. 17 деца (приблизително 10 процента) са се нуждаели от чернодробна трансплантация; е докладван поне един смъртен случай", каза СЗО. Хепатитът е възпаление на черния дроб, който е жизненоважен орган за обработка на хранителни вещества, филтриране на кръвта и борба с инфекциите. Докато СЗО каза, че причината за инфекциите все още се разследва, органът на ООН отбеляза, че аденовирусна инфекция, водеща до остър хепатит, е един възможен вариант, който се разглеждайон.

Как пандемията се отрази на здравето на жените

Тринадесет процента от жените, в сравнение със 7% от мъжете, също казаха, че трябва да пропуснат посещенията при лекар или да избягват здравната система по време на пандемията „поради фактори извън моя контрол“, като финанси, транспорт или физическо увреждане. (Гети Стокови изображения) Пандемията промени живота на хората по света и имаше особено уникално въздействие върху жените. По-голям брой жени бяха изгонени от работната сила, тъй като страната беше блокирана и за много от тях беше голямо предизвикателство да жонглират отдалечената работа и семейните отговорности по време на период на икономическа несигурност, ограничени възможности за грижи за децата и нестабилни училищни договорености. 

Промяната в законодателството на ЕС гарантира доставката на лекарства за NI 

Промените в законодателството на Европейския съюз (ЕС), насочени към гарантиране на доставките на лекарства от Великобритания до Северна Ирландия, преминаха последния си етап. Европейският съвет ратифицира промените, които бяха приети от Европейския парламент миналата седмица. Протоколът за Северна Ирландия означава, че Северна Ирландия все още е в рамките на фармацевтичната регулаторна система на ЕС. По-голямата част от лекарствата си обаче получава от Великобритания, което не е така. Това се очертава като една от основните трудности на протокола, като фармацевтичните фирми предупреждават, че това ще доведе до изтегляне на продукти. През декември 2021 г. ЕС публикува предложения, насочени към създаване на нещо близко до статуквото преди Брекзит. Главният преговарящ на ЕС Марош Шефчович каза, че промените гарантират продължаване на доставките на лекарства за Северна Ирландия. „Сега имаме трайно решение, което беше доставено за рекордно време“, каза той. „Ще продължа да работя в тясно сътрудничество с правителството на Обединеното кралство, за да гарантирам предвидимост, правна сигурност и просперитет на всички общности в Северна Ирландия.

И това е всичко от EAPM засега – напомняне, можете да видите статията на EAPM за лекарствени продукти за усъвършенствана терапия ТУК. Бъдете здрави и здрави и се насладете на останалата част от седмицата.

Споделете тази статия: