#EAPM - Изследвания в областта на здравеопазването: Преместване на дебата напред ...

Изследванията в областта на здравеопазването са постоянна дискусия и Европейският алианс за персонализирана медицина (EAPM) винаги е бил гласен в тази важна област, пише изпълнителният директор на EAPM Денис Хорган.

Широката тема и многобройните й елементи са обект на непрекъснат ангажимент от страна на Алианса и ще бъдат подчертани по време на предстоящата 7-ма годишна конференция на председателството в Брюксел на 8-9 април.

Това събитие, по време на егидата на румънското председателство на ЕС, идва на гърба на изключително успешен конгрес, проведен в Милано в края на 2018 г., който обхвана много от проблемите.

EAPM отбелязва, че Манфред Вебер, водещият кандидат на Европейската народна партия за предстоящите европейски избори, настоя настоящата седмица ЕС да работи заедно по така наречения от него „амбициозен подход в областта на изследванията на медицината“.

Това беше част от разкриването на генерален план за борба с рака, който включваше думите му, че „Никой не мисли, че една-единствена държава може да спечели борбата“ срещу болестта.

Уебърът от ЕНП добави, че експерти и изследователи са му казали, че „ако комбинираме парите и ресурсите си, всъщност можем да излекуваме рака“.

EAPM наскоро публикува статия за водещия кандидат или „Spitzenkandidaten“. Можете да го намерите тук.

реклама

Както предлага Вебер, що се отнася до научните изследвания в Европа, има явна нужда от повече сътрудничество. Като конкретен случай Алиансът изигра ключова роля в създаването на инициативата MEGA, която беше тема на дискусия на форум за иновации в научните изследвания тази седмица (повече от семинара по-долу).

До този момент Алиансът на милионите европейски геноми (MEGA) е подписан от 19 държави-членки и неговата основа се основава на необходимостта от обединяване на коалиция от държави от ЕС, за да си сътрудничат при внедряването на иновации в здравните системи.

Досега в цяла Европа имаше нещо като частичен подход в различни законодателни актове, като тези, които обхващат клинични изпитвания, IVD и други.

Европа трябва да бъде по-активна, когато разглежда как най-добре да внесе иновации в здравните системи, не на последно място, що се отнася до оперативната съвместимост, но има много други области.

Всъщност и тази седмица бяха зададени въпроси за ефективността на общия регламент за защита на данните (GDPR), като шефът на EMA Гуидо Раси изненада мнозина, като каза, че не е сигурен, че цифровата революция и регулаторната среда са съвместими.

Има нужда от яснота „незабавно“ по две точки, каза той, цитирайки използването на вторични данни за здравни изследвания и попитал кой е отговорен, ако някой успее да идентифицира добросъвестно анонимизирани данни.

Това са валидни точки и EAPM също е загрижен, че държавите-членки могат да прилагат разпоредбите на GDPR по различни начини, което над и извън целта на кохорта от милион геноми на ЕС, означава, че „MEGA-стилът“ на един наистина съдействащ подход е ключов върви напред.

STOA Семинар за здравни изследвания 

Както бе споменато, в четвъртък, 10 януари, се проведе работна среща, проведена от Панела за оценка на научните и технологичните възможности (STOA) на Европейския парламент на тема иновативни решения за научни изследвания в здравеопазването.

Дискусията се основаваше на манифест, подкрепен от Европейския алианс за персонализирана медицина.

Форумът на високо равнище в четвъртък (10 януари) обсъди идеи около разработването на нов подход за осигуряване на по-добра прецизна медицина в Европа и, наред с други, присъстваха белгийският министър на здравеопазването Маги Де Блок и ръководителят на EORTC Денис Лакомб.

EORTC беше ключов двигател зад събирането и поема водещата роля в работната група на EAPM по регулаторните въпроси.

По време на срещата евродепутатът Пол Рубиг, който е заместник-председател на STOA, постави топката, като каза, че данните играят важна роля в здравеопазването, особено в трансграничните здравни ситуации. Използването на данни предлага възможност за спасяване на животи и за да се знае кой вид лекарства работят заедно.

Мнението на Rübig е, че създаването на нова рамка между индустрията, пациентите, правителствата и други заинтересовани страни би могло да смекчи донякъде проблематичната текуща ситуация.

Белгийският министър на здравеопазването, който преди това е участвал в събития на EAPM, заяви, че иска да предложи достъп до лекарства на всички пациенти възможно най-скоро - посочвайки споразумение, подписано през 2014 г. с фармацевтичната индустрия, за да предостави клинично значими терапии на разположение на пациентите в устойчив начин.

Освен това семинарът чу, че генните терапии могат значително да подобрят живота на пациентите.

По темата за съвременните концепции в здравеопазването през 21 век, участниците чуха, че има много ефективни иновативни нови лекарства, които са одобрени въз основа на много ограничен брой пациенти, но те се използват при голям брой пациенти за дълги периоди от време след това.

Необходими са повече данни от реалния свят и доказателства.

Предстоят някои предизвикателства ... 

По време на семинара се чу, че по отношение на предизвикателствата на новите технологии в научноизследователската и обществена среда, за изследователите те се намират главно в областта на решенията за биоинформатика, технологиите за сравнителен анализ и интерпретацията на данните. Ситуацията е сложна както за изследователите, така и за тези, които пускат лекарства на пазара, като последните се оспорват от нови одобрения за лечение и употреба извън етикета. Тези въпроси продължават да създават предизвикателства за ценообразуването, оценка на здравните технологии и нови терапевтични насоки.

Със сигурност са необходими регулаторни изпитания, които имат за цел да документират нови лекарства, но като недостатъци техните основни крайни точки често са изцяло насочени към наркотиците и се основават на силно подбрани популации.

Всъщност контролното рамо може да не представлява реална практика, водеща до възможността за лоша външна валидност, която не обслужва адекватно ежедневните пациенти и лекарите. Днешните клинични изследвания разглеждат оптимални популации пациенти, комбинации от лекарства и последователности и продължителност на лечението, но трябва да се намери начин да се преработи как да работят заедно.

Семинарът чу за проучване на ЕМА, което показа, че от 48 лекарства за рак, одобрени между 2009 и 2013 г., само малко над една трета показва удължаване на преживяемостта.

На присъстващите беше казано, че критичната пропаст, която трябва да бъде преодоляна на европейско ниво, е да се разбере как да се премине от научно-ориентирани към наркотици изследвания, насочени към пациентите и обществото, като същевременно се гарантират интересите на всички заинтересовани страни.

На семинара беше представена Европейската федерация на фармацевтичните индустрии и асоциации (EFPIA), която заяви, че те са вдъхновени от манифеста, особено идеите за това как да се създаде съвместно изследователско пространство, за да се направи качествена промяна.

За да направят стъпка промяна, казаха на присъстващите, е необходимо да се обединят заинтересовани страни, които не са свикнали да работят заедно. Здравната арена е уникална и могат да възникнат конфликти на интереси плюс необходимостта да се поддържа баланс между достъпа и иновациите.

Неутралният брокер е изключително важен и доведе до създаването на инициативата за иновативни лекарства.

Семинарът чу за необходимостта от разбиване на силозите във фазите на развитие и между изследванията и грижите, като последните две трябва да бъдат сближени.

Също така, в процеса на разработване и регистрация има несигурност. Необходимо е да има пространства, в които пациентите и изследователите да могат да се събират, за да разберат как да се справят с тях.

IMI има проект, наречен „Големи данни за по-добри резултати“, който се стреми да дефинира резултати, които са ориентирани към пациентите, но също така са подходящи за органите на HTA, лекарите и изследователите. Това разчита на данни от всички области.

Геномика, изображения и стратификация на пациента 

В семинара се чу, че последователността на генома струваше 10 милиона евро, колкото най-скъпата къща в Лондон по онова време, но сега ще струва по-малко от сезонен билет за Арсенал. Много хора вече могат да генерират своите геноми, ако пожелаят.

Големи промени той също настъпи в изобразяването. Прилагането на тези технологии може да бъде направено в научните изследвания и практикуването на медицина, въпреки че двете области са доста различни. Но и двете са от значение по отношение на стратификацията на пациента.

В клиничната практика стратификацията може да помогне за по-добра диагностика и прогноза, по-добро използване на лекарства, например по отношение на персонализираната медицина, и със специфични пътища за грижа, оптимизирани за отделни случаи.

При откриването на медицината стратификацията може да донесе повече яснота по отношение на терапевтичните цели в ранното развитие и да направи клиничните изпитвания по-евтини и по-вероятно да успеят във фази II и III.

В семинара се чу, че за най-добра стратификация са необходими четири стълба. Това са мащабни геномни анализи, ясна правна основа за достъп до подходящи данни и подход към пациентите, много голяма виртуална кохорта, в идеалния случай с установяване на мащаба на населението и хармонизирано представяне на ключови аспекти на електронните здравни досиета (EHRs).

Присъстващите научиха, че Европа има най-голямата кохорта от записи на EHR в света, с някои от най-модерните програми за клинична и популационна геномика в световен мащаб. Формираният европейски проект за милиони геноми, известен като MEGA, беше подчертан и семинарът чу, че целта лесно ще бъде надмината.

Разрушаващи лекарства и HTA   

Семинарът чу, че силно иновативните, потенциално лечебни лекарства изискват предефиниране на стойността. Възникващите бизнес модели движат също необходимостта от подобряване на сътрудничеството между компетентните органи на национално и регионално ниво по ключови елементи от решенията за ценообразуване на лекарства.

Налице е промяна на парадигмата по пътя, тъй като здравеопазването преминава от лечение към потенциално излекуване и профилактика, от анатомично към молекулярно, от предписване на лекарства до доставка на терапия, от риск / полза до клинична добавена стойност и от одобрение към достъп.

Всички тези промени ще изискват промени от страна на изследователите, разработчиците, пациентите и лекарите.

Междувременно по отношение на оценката на здравните технологии семинарът чу, че е важно органите на HTA да оценят какво се случва с пациентите след лечението и като такива реалните данни са жизненоважни.

Традиционно е имало първоначално HTA за оценка на разрешението за пазара, но по-късно трябва да има сравнителен или пълен HTA, не само за целите на възстановяването на разходите, но и за подпомагане на подходящо използване.

Необходими са нови HTA методи за подпомагане на интернационализацията и за адаптиране към нова ера на персонализираната медицина.

Пациентите    

Присъстващите чуха, че ако здравеопазването работи, за да отговори на реалните нужди на пациентите при разработването на лекарства, това намалява риска за всички страни.

Разработването и достъпът до медицина е последователен процес, чиято последователност има за цел да изведе ефективни продукти на пазара. Не е оптимално и би могло да бъде по-добре, но работи. Съществува обаче загадка между достъп и доказателства и основният въпрос е „Какво е достатъчно доказателство?“

Споделете тази статия: